Клинический протокол ✓ Утверждён

ПРИОБРЕТЕННОЙ АПЛАСТИЧЕСКОЙ АНЕМИИ У ДЕТЕЙ

июндаги 180-сонли буйруғига илова ЎЗБЕКИСТОН РЕСПУБЛИКАСИ СОҒЛИҚНИ САҚЛАШ ВАЗИРЛИГИ БОЛАЛАР ОНКОЛОГИЯСИ, ГЕМАТОЛОГИЯ ВА ИММУНОЛОГИЯ ИЛМИЙ- АМАЛИЙ ТИББИЁТ МАРКАЗИ «БОЛАЛАРДА ОРТТИРИЛГАН АПЛАСТИК АНЕМИЯ


Описание

Приобретенная апластическая анемия у детей — заболевание, характеризующееся панцитопенией различной тяжести при сниженной клеточности костного мозга и отсутствии признаков острого лейкоза, миелодиспластического синдрома или миелофиброза.

Файл протокола

ПРИОБРЕТЕННОЙ АПЛАСТИЧЕСКОЙ АНЕМИИ У ДЕТЕЙ.pdf
PDF • Подписанный документ с печатью
Скачать Просмотр
Показать текст протокола
Приложение
                                           к приказу № 180
                                       от «23» июня 2025 года
                                    Министерства здравоохранения
                                          Республики Узбекистан




               НАУЧНО-ПРАКТИЧЕСКИЙ
МЕДИЦИНСКИЙ ЦЕНТР ДЕТСКОЙ ОНКОЛОГИИ, ГЕМАТОЛОГИИ,
                  ИММУНОЛОГИИ
МИНИСТЕРСТВА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РЕСПУБЛИКИ УЗБЕКИСТАН




   НАЦИОНАЛЬНЫЙ КЛИНИЧЕСКИЙ ПРОТОКОЛ ПО
                 НОЗОЛОГИИ
«ПРИОБРЕТЕННОЙ АПЛАСТИЧЕСКОЙ АНЕМИИ У ДЕТЕЙ»




                   ТАШКЕНТ - 2025
                         1
   НАЦИОНАЛЬНЫЙ КЛИНИЧЕСКИЙ ПРОТОКОЛ ПО
                 НОЗОЛОГИИ
«ПРИОБРЕТЕННОЙ АПЛАСТИЧЕСКОЙ АНЕМИИ У ДЕТЕЙ»




                ТАШКЕНТ – 2025

                      3
НАЦИОНАЛЬНЫЙ КЛИНИЧЕСКИЙ ПРОТОКОЛ
       ДИАГНОСТИКИ И ЛЕЧЕНИЯ
           ПО НОЗОЛОГИИ
«ПРИОБРЕТЕННОЙ АПЛАСТИЧЕСКОЙ АНЕМИИ
             У ДЕТЕЙ»




            ТАШКЕНТ – 2025


                  4
Вводная часть

 Приобретенная апластическая анемия (ПАА) - заболевание, характеризующееся различной
тяжести панцитопенией (редко - бицитопенией), не имеющей тенденции к спонтанному
восстановлению, при сниженной клеточности костного мозга и отсутствии цитологических,
цитогенетических и молекулярно-генетических признаков острого лейкоза,
миелодиспластического синдрома или миелофиброза, а также гепатоспленомегалии и
массивной лимфаденопатии. При этом необходимо исключение генетически
детерминированных синдромов, характеризующихся идентичными нарушения гемопоэза -
анемии Фанкони, врожденного дискератоза, амегакариоцитарной тромбоцитопении, синдрома
Швахмана-Даймонда, ретикулярного дисгенеза и других, более редких форм апластических
анемий.

Настоящие национальные клинические протоколы МКБ-11 3A70.1 разработаны для
больных с диагнозом ПАА, предназначена для использования в ЛПУ
(гематологических стационарах различного уровня).

Международная классификация болезней – МКБ-10/11 код (ы):

МКБ-10                               МКБ-11
Код      Название                    Код        Название
         АА, вызванная другими       3A70.1     Приобретенные апластические
 D61.2
         внешними агентами                      анемии (в том
                                                числе: 3A70.10 Медикаментозная
                                                апластическая
 D61.3 Идиопатическая АА                        анемия; 3A70.11 токсическая
                                                апластическая анемия
                                                3A70.12 Идиопатическая
                                                апластическая анемия
                                                3A21.0 Пароксизмальная ночная
                                                гемоглобинурия 3A70.1Y Другие
 D61.8 Другие уточненные АА                     уточненные приобретенные
                                                апластические анемии
                                                3A70.1Z Приобретенные
                                                апластические анемии
                                                неуточненные

                                     3A70.Z     Апластическая анемия,
 D61.9 АА неуточненная                          неуточненная

         https://icd.who.int/        https://icd.who.int/browse/2025-
                                     01/mms/ru#502834133


Дата разработки и пересмотра протокола:
- 2025 год, дата пересмотра по мере появления новых ключевых доказательств.
Все поправки к представленным рекомендациям будут опубликованы в
соответствующих документах.
                                           5
 - Ответственное учреждение по разработке данного клинического протокола и
 стандарта: НАУЧНО-ПРАКТИЧЕСКИЙ
 МЕДИЦИНСКИЙ ЦЕНТР ДЕТСКОЙ ОНКОЛОГИИ, ГЕМАТОЛОГИИ,
 ИММУНОЛОГИИ
 Состав рабочей группы по созданию национального клинического протокола:
3. Список основных авторов, дополнительного коллектива авторов (Ф.И.О., Место
 работы, звание/должность);

Полатова Ж.Ш. - д.м.н., профессор, директор Научно-практического медицинского центра
 детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Махмудова А.Д. - д.м.н., заместитель директора по научной работе Республиканский научно-
 практический медицинский центр гематологии (РНПМЦГ) МЗ РУз; Узбекистан, г. Ташкент
Махамадалиева Г.З. к.м.н., главный гематолог Республики Узбекистан заведующий отделение
 трансплантации, Республиканский научно-практический медицинский центр гематологии
 (РНПМЦГ) МЗ РУз; Узбекистан, г. Ташкент
Бергер И.В. - к.м.н., заместитель главного врача, Республиканский научно-практический
 медицинский центр гематологии (РНПМЦГ) МЗ РУз; Узбекистан, г. Ташкент
Ибрагимова С. З. - д.м.н., заведующая 1-й онкогематологией Научно-практического
 медецинского центра детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Еримбетова И. О. - заведующая 3-й онкогематологией Научно-практического медицинского
 центра детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Арипова Н.Б. - заведующая 2-й онкогематологией Научно практического медицинского
 центра детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Бабаханова Н.Н. – к.м.н., врач-гематолог 1-й онкогематологии Научно-практического
 медицинского центра детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Ризаева Ф.А. – к.м.н., врач-гематолог 1-й онкогематологии Научно-практического
 медицинского центра детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Нигматов Х.К. – врач-гематолог 3-й онкогематологии Научно-практического медицинского
 центра детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Абдуллаев М.М. - врач-гематолог 2-й онкогематологии Научно-практического медицинского
 центра детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Алмедова Н.Н. – заведующая дневным отделением Республиканского научно практического
 медецинского центра детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Абдурахманова Н.Н. – врач-трансфузиолог Научно-практического медицинского центра
 детской онкологии, гематологии и иммунологии (НПМЦДОГИ)
Маматкулова Д.Ф.        – к.м.н., врач-гематолог консултативной поликлиники Научно-
 практического медицинского центра детской онкологии, гематологии и иммунологии
 (НПМЦДОГИ)
Киличева Г.Х. – к.м.н., врач физиотерапевт при РСНПМЦ Гематологии
Иноятов Х.П. – к.м.н., доцент кафедры гематологии и трансфузиологии «Центр развития
 профессиональной квалификации медицинских работников при” МЗ РУз
Садиев З.Р. – детский гематолог, главный специалист Самаркандской области, заведующий
 отделенеием онкогематологии Детского Многопрофильного Медицинского Центра МЗ РУз
Рахматова Н.Н. - детский гематолог, главный специалист Бухарской области, заведующий
 отделенеием онкогематологии Детского Многопрофильного Медицинского Центра МЗ РУз
Игамбердиева М. З. - детский гематолог, главный специалист Андижанской области,
 заведующий отделением онкогематологии Детского Многопрофильного Медицинского
 Центра МЗ РУз; Узбекистан;

4. Рецензенты:


                                            6
1. Сулейманова Д.Н. – профессор, д.м.н., заведующая центром анемии при РСНПМЦ
 Гематологии

2. Hegine Khachatryan – PhD, MD Hemophilia and Thrombophilia center, MOH Armenia

5. Дата 25.04.2025   протокол обсуждения Ученого Совета № 4


    1. Цели и задачи создания протокола:
 Основной целью создания настоящего протокола является возможность проведения ранней
 диагностики и лечения пациентов с приобретенной апластической анемии              (ПАА),
 определяющий объем и показатели качества выполнения медицинской помощи больному при
 подозрении на ПАА.
    Протокол ведения больных «Диагностика и лечение пациентов с приобретенной
 апластической анемией» разработан для решений следующих задач:
 - определения алгоритмов диагностики и лечения пациентов с ПАА;
 - унификации расчетов затрат на медицинскую помощь, разработки программ обязательного
 медицинского страхования и тарифов на медицинские услуги;
 - осуществления контроля объемов, доступности и качества медицинской помощи,
 оказываемой пациенту в медицинской организации, в том числе в рамках государственных
 гарантий обеспечения граждан бесплатной медицинской помощью.
 В настоящем протоколе используется унифицированная шкала оценки убедительности
 доказательств применения медицинских технологий.




                                            7
Содержание:

1.   ОПРЕДЕЛЕНИЕ И КЛАССИФИКАЦИЯ                      10

2    ДИАГНОСТИКА ПРИОБРЕТЕННОЙ АПЛАСТИЧЕСКОЙ АНЕМИИ   12

3    ДИФФЕРЕНЦИАЛЬНЫЙ ДИАГНОЗ                         16

4    ЛЕЧЕНИЕ ПРИОБРЕТЕННОЙ АПЛАСТИЧЕСКОЙ АНЕМИИ       19

5    РЕАБИЛИТАЦИЯ И ДИСПАНСЕРИЗАЦИЯ                   33

6    СПИСОК ЛИТЕРАТУРЫ                                35

7    ПРИЛОЖЕНИЯ                                       37




                                8
Сокращения, используемые в протоколе:

HEPA     High Efficiency Particulate Air- вид воздушных фильтров высокой эффективности


HLA      human leucocyte antigens - антигены тканевой совместимости.
АА       апластическая анемия
АлАТ     аланин аминотраснсфераза
АсАТ     аспартат аминотрансфераза
АТГ      антитимоцитарный глобулин
ВИЧ      вирус иммуннодефицита человека
ВОЗ      Всемирная Организация Здравоохранения
ВПГ      вирус простого герпеса
Г-КСФ    Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор
ИВБДВ    интегрированное введение больных детского возраста
ИВЛ      Искусственная вентиляция легких
ИФА      иммуноферментный анализ
ЛДГ      лактатдегиндрогеназа
ЛПУ      Лечебно-профилактическое учреждение
МНО      Международное нормализованное соотношение
ОАМ      общий анализ мочи
ОВИН     Общая вариабельная иммунная недостаточность
ОПН      острая почечная недостаточная недостаточнось
ПАА      Приобретенная апластическая анемия
ПИ       Протромбиновый индекс
ПНГ      Пароксизмальная ночная гемоглобинурия
ПЦР      полимеразно-цепная реакция
ПЭГ      пегилированный
СОЭ      скорость оседания эритроцитов
ТГСК     Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
УЗИ      ультразвуковое исследование
ЦМВ      Цитомегаловирус
ЭКГ      электрокардиография
ЭхоКГ    эхокардиография
VZV      Varicella Zoster Virus – вирус варицелла-зостер (вирус ветряной оспы и опоясывающего
         лишая)




                                              9
     Целевая группа протокола::
ВОП,
педиатры,
онкологи/гематологи.
При наличии клинических признаков у пациента врач любой смежной специальности обязан
направить больного ребенка к гематологу.

     Категория пациентов: дети до 18лет.

                  ШКАЛА ОЦЕНКИ КЛАССОВ РЕКОМЕНДАЦИЙ


 КЛАСС                      ОПРЕДЕЛЕНИЕ                           ПРОВЕДЕНИЕ
           Конкретные методы лечения / тестирования /
           лечения / лечения доказаны или общеприняты, а
      I    потенциальные выгоды ясны и значительно выше            Рекомендуется
           потенциального риска.


           Интенсивность данных и / или мышления
           различия или операция эффетивности /
     II    рискованному балансу / балансу риска, которые              Согласно
           противоречат преимуществам конкретного                     цели
           лечения / тестирования / лечения / вмешательства.
           Большинство данных / мнения показывают
     IIa
           преимущества / эффективность.
                                                                     С крайней
           Данные / Не очень убеждены в преимуществах /            осторожностью
     IIb
           эффективности данных / мнений.



     Шкала оценки уровней достоверности доказательств для методов диагностики
                          (диагностических вмешательств)
                        Уровни достоверности доказательств
     Систематические обзоры исследований с контролем референсным методом или
 1   систематический обзор рандомизированных клинических исследований с применением
     мета-анализа
     Отдельные исследования с контролем референсным методом или отдельные
     рандомизированные клинические исследования и систематические обзоры исследований
 2
     любого дизайна, за исключением рандомизированных клинических исследований, с
     применением мета-анализа
     Исследования без последовательного контроля референсным методом или исследования
 3
     с референсным методом, не являющимся независимым от исследуемого метода или
                                           10
       нерандомизированные сравнительные исследования, в том числе               когортные
       исследования
 4     Несравнительные исследования, описание клинического случая
 5     Имеется лишь обоснование механизма действия или мнение экспертов


Шкала оценки уровней достоверности доказательств для профилактических, лечебных,
                        реабилитационных вмешательств

                        Уровни достоверности доказательств
 1     Систематический обзор РКИ с применением мета-анализа
       Отдельные РКИ и систематические обзоры исследований любого дизайна, за
 2
       исключением РКИ, с применением мета-анализа
       Нерандомизированные сравнительные исследования, в т.ч. когортные
 3
       исследования
       Несравнительные исследования, описание клинического случая или серии
 4
       случаев, исследования «случай-контроль»
       Имеется лишь обоснование механизма действия вмешательства (доклинические
 5
       исследования) или мнение экспертов

                  Шкала оценки уровней убедительности рекомендаций

                       Уровни убедительности рекомендаций
       Сильная рекомендация (все рассматриваемые критерии эффективности (исходы)
       являются важными, все исследования имеют высокое или удовлетворительное
 А
       методологическое качество, их выводы по интересующим исходам являются
       согласованными)
       Условная рекомендация (не все рассматриваемые критерии эффективности
       (исходы) являются важными, не все исследования имеют высокое или
 В
       удовлетворительное методологическое качество и/или их выводы по интересующим
       исходам не являются согласованными)
       Слабая рекомендация (отсутствие доказательств надлежащего качества (все
       рассматриваемые критерии эффективности (исходы) являются неважными, все
 С
       исследования имеют низкое методологическое качество и их выводы по
       интересующи исходам не являются согласованными)


ОПРЕДЕЛЕНИЕ И КЛАССИФИКАЦИЯ

ВВЕДЕНИЕ
Приобретенная апластическая анемия является редким заболеванием и встречается
с частотой 2-6 на 1000 000 детского населения в год. Возрастных пиков заболеваемости не
наблюдается. Заболевание практически с одинаковой частотой поражает детей обоего
пола.
Подавляющее большинство случаев приобретенной апластической анемии не
поддается этиологической идентификации и классифицируется как идиопатические. На
долю приобретенной апластической анемии с известной этиологией приходится 10-20%
случаев; большинство этих случаев являются гепатит-ассоциированными.

1.1.   Определение

                                            11
     Приобретенная апластическая анемия – заболевание, характеризующееся различной
тяжести панцитопенией (редко - бицитопенией), не имеющей тенденции к спонтанному
восстановлению, при сниженной клеточности костного мозга и отсутствии цитологических,
цитогенетических и молекулярно генетических признаков острого              лейкоза,
миелодиспластического синдрома/миелофиброза, а также гепатоспленомегалии и массивной
лимфаденопатии. https://www.jacionline.org/article/S0091-6749%2817%2930153-7/fulltext].

1.2.       Классификация (по этиологии, стадиям) [https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32674427/].

                                                                             Таблица 1

 Классификация приобретенных трехростковых аплазий по этиологическому
 принципу [5]
 1. Идиопатические апластические анемии
 2. Вторичные апластические анемии:
 а) радиация.
 б) Лекарства и токсины:

            • вызывающие дозозависимую АА;
            • вызывающие идиосинкратическую АА.
 в)    Поствирусные:

            • гепатит;
            • вирус Эпштейна-Барр;
            • вирус иммунодефицита человека;
            • парвовирус В19 у пациентов с иммунодефицитом.
 г)    На фоне иммунных заболеваний:

       •      гипогаммаглобулинемия (ОВИН,       синдром                    Х-
              Ниймеген, лимфопролиферативный синдром);                      сцепленный
       •      болезнь «трансплантат-против-хозяина»;
       •      эозинофильный фасциит;
       •      тимома и карцинома тимуса.

       1.1.     Классификация АА по тяжести [2,3]:

 В зависимости от степени снижения показателей крови выделяют следующие формы
 приобретенной апластической анемии
 Сверхтяжелая         Клеточность костного мозга по данным трепанобиопсии <25% (или
                      клеточность >25% но <50% при содержании миелоидных элементов
                      (т.е. исключая лимфоциты и плазмоциты) <30%) и 2 или более из
                      следующих показателей:
                          • нейтрофилы <0,2 х109/л;
                         •   тромбоциты < 20 х109/л;

                                                12
                     •   корригированный ретикулоцитоз <1% (менее 40 000/мкл).




 Тяжелая          Клеточность костного мозга по данным трепанобиопсии <25% (или
                  клеточность 25%-50% при содержании миелоидных элементов (т.е.
                  исключая лимфоциты и плазмоциты) костного мозга <30% и 2 или
                  более из следующих показателей:
                     • нейтрофилы >0,2 х109/л, но <0,5 х109/л;
                     •   тромбоциты <20 х109/л /мкл;
                  • корригированный ретикулоцитоз <1% (или менее 40 000/мкл при
                  автоматизированном подсчете).


 Нетяжелая        Все остальные случаи, не соответствующие критериям тяжелой и
 (средней         сверхтяжелой АА, классифицируются как нетяжелая (среднетяжелая)
 тяжести)         АА.
                  При наличии необходимости в регулярных трансфузиях эритроцитной
                  массы или тромбоконцентрата или только тромбоконцентрата АА не
                  может считаться нетяжелой


1.3.    Клиническая картина заболевания
      [https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32674427/]. [Сила рекомендации: Сильная; Уровень
достоверности: IIа; Уровень доказательности: B]
    Дебют заболевания обычно острый и характеризуется тремя синдромами, обусловленными
поражением всех трех гемопоэтических ростков:
А) анемический синдром:
            - общая слабость,бледность кожи, тахикардия, одышка, шум в ушах,
головокружение
В) геморрагический синдром
              - петехии, экхимозы, кровоизлияния в слизистые, склеру, кровотечения из носа,
десен и др.
С) инфекционных осложнений
              - лихорадка, стоматит, ангина, инфекционные очаги на коже, пневмонии и др.



2.     ДИАГНОСТИКА ПРИОБРЕТЕННОЙ АПЛАСТИЧЕСКОЙ АНЕМИИ

       Диагностика на амбулаторном уровне.
   NB! Критерии диагноза [5]:
Диагноз приобретенной АА ставится на основании следующих признаков:


                                            13
•     стойкое более двух недель – снижение показателей минимум двух из трех линий
периферической крови:
    − тромбоциты менее 140х109/л;
    − гранулоциты менее 1,5 х109/л (для детей младше 5 лет - менее 1х109/л); −
     гемоглобин менее 110 г/л.
•     отсутствие в пунктатах костного мозга лейкемических клеток острого
лимфобластного/острого миелобластного      лейкоза/других опухолевых клеток
(нейробластома, рабдомиосаркома, лимфома);
•     снижение клеточности костного мозга менее 50% по данным трепанобиопсии или
нормальной клеточности при ее лимфоцитарном составе; в отсутствии лейкемических или
других опухолевых клеток;
•     отсутствие в пунктатах костного мозга явных признаков гипопластического
миелодиспластического синдрома – трехлинейной дисплазии, микромегакариоцитов и
      отсутствия цитогенетических нарушений, характерных для
миелодиспластического синдрома.
     Жалобы и анамнез:
Жалобы связанные с развитием анемии:
•   повышенная утомляемость;
•   слабость;
•   головокружение;
•   шум в ушах;
•    плохая переносимость душных помещений;
•    приступы учащения сердцебиения;
•    бледность кожных покровов и видимых слизистых оболочек;
•    боли в костях, суставах;
•   наличие отеков в суставах конечности;
•   лихорадка неясной этиологии.
Анамнеза:
•    частые инфекционные осложнения (язвенно-некротическая ангина, афтозный стоматит,
     отит, панариций, постинфекционные абсцессы);
•    перенесенный острый гепатит неустановленной этиологии в интервале 6 месяцев до
     заболевания;
•    контакт с растворителями, лаками, красками;
•    гематологические заболевания в семье.




           Физикальное обследование [5]:
Общий осмотр:



                                            14
•   аномалии строения лица – треугольное лицо, маленькие глаза, эпикант, мелкие черты
    лица, микроцефалия и конечностей аномалии 1-го пальца кистей, форму tenar,
    шестипалость, синдактилия, клинодактилия;
•   наличие особенностей пигметация кожи – пятна цвета «кофе с молоком», ретикулярная
    гиперпигментация;
•   признаки геморрагического синдрома кожи, слизистые полости рта, конъюнктива глаз;
•   наличие дистрофии ногтей, особенно на пальцах ног;
•   цвет и строение волос – преждевременное поседение, поредение, ломкость, тонкость;
•   наличие лейкоплакии слизистых рта;
           Лабораторные исследования [2,5,20,21]:
•   общий анализ крови – анемия, тромбоцитопения, лейкопения, ускорение СОЭ, в
    лейкоцитарной формуле нейтропения, лимфоцитоз, ретикулоцитопения;
•   морфологическое исследование костного мозга – резкое сокращение всех трех ростков
    кроветворения, жировое перерождение костного мозга. Методика проведения согласно
    Приложение 1, настоящего КП.
•   биохимический анализ крови – нормальные показатели уровня мочевины, креатинина,
    общего билирубина, АЛТ, АСТ, ЛДГ, щелочной фосфатазы, декстрозы, К+, Na+, Ca++;
    для исключения цитолиза, почечной недостаточности, гемолиза.
•   мониторинг концентрации Циклоспорина А и мониторинг побочных эффектов терапии.
•   HLA-типирование      пациента,   сиблингов и        родителей
    (серологическое/молекулярное)    –     для поиска         доноров       в
      случаях тяжёлой/сверхтяжёлой формы апластической анемии.
•    серологическое исследование маркеров гепатитов гепатитов А,С,В,D – при наличии
     HBsAg;
 Исследование уровня витамина В12 и фолиевой кислоты для исключения мегалобластной
анемии, которая может проявляться выраженной панцитопенией.
  Исследование уровня ферритина и сывороточного железа для диагностики вторичного
гемосидероза. Перегрузка железом является важным фактором плохого прогноза при
апластической анемии.




        Диагностический алгоритм на амбулаторном уровне:

                                          15
Сбор жалоб и анамнеза:                                          Физикальное обследование :
• анемический синдром;                                          • аномалии строения лица;
• г еморрагический синдром;                                     • наличие        особенностей
• перенесение острого гепатита в интервале 6 месяцев до         пигметация кож ;
заболевания;                                                    • наличие дистрофии ногтей;
• наличие болей в костях;                                       • увеличение лимфатических
• наличие в анамнезе лихорадки неясной этиологии;               узлов.
• перенесенные       инфекционные       заболевания     и       • Петехии и экхимозы
применявшиеся медикаментозные препараты в течение
последних 6 месяцев.




  Консультация профильных                       Лабораторные исследования:
   специалистов (гематолог)                     ОАК - анемия, тромбоцитопения, лейкопения,
                                                ускорение СОЭ,     в лейкоцитарной формуле
                                                нейтропения, лимфоцитоз, ретикулоцитопения.




                         Диагноз установлен


                              Тактика лечения



              ДИАГНОСТИКА НА СТАЦИОНАРНОМ УРОВНЕ:

     Жалобы и анамнез:
     Жалобы связанные с развитием анемии:
     •   повышенная утомляемость;
     •   слабость;
     •   головокружение;
     •   шум в ушах;
     •    плохая переносимость душных помещений;
     •    приступы учащения сердцебиения;
     •    бледность кожных покровов и видимых слизистых оболочек;
     •    боли в костях, суставах;
     •   наличие отеков в суставах конечности;
     •   лихорадка неясной этиологии.
     Анамнеза:
     •    частые инфекционные осложнения (язвенно-некротическая ангина, афтозный стоматит,
          отит, панариций, постинфекционные абсцессы);

                                                   16
•    перенесенный острый гепатит неустановленной этиологии в интервале 6 месяцев до
     заболевания;
•   контакт с растворителями, лаками, красками;
•   гематологические заболевания в семье.
     Физикальное обследование [5]:
Общий осмотр:
•    аномалии строения лица – треугольное лицо, маленькие глаза, эпикант, мелкие черты
     лица, микроцефалия и конечностей аномалии 1-го пальца кистей, форму tenar,
     шестипалость, синдактилия, клинодактилия;
•    наличие особенностей пигметация кожи – пятна цвета «кофе с молоком», ретикулярная
     гиперпигментация;
•    признаки геморрагического синдрома кожи, слизистые полости рта, конъюнктива глаз;
•    наличие дистрофии ногтей, особенно на пальцах ног;
•    цвет и строение волос – преждевременное поседение, поредение, ломкость, тонкость;
•    наличие лейкоплакии слизистых рта;
        Лабораторные исследования на стационарном уровне:
1) Перечень основных диагностических мероприятий:
•    общий анализ        крови с      подсчетом    лейкоформулы,        тромбоцитов и
     ретикулоцитов;
•    морфологическое исследование костного мозга – резкое сокращение всех трех ростков
      кроветворения,    жировое      перерождение       костного    мозга.
     • трепанобиопсия костного мозга – гистологическое исследование костной ткани
      (приложение №1, настоящего протокола);
•     бихимический анализ крови – мочевина, креатинин, ЛДГ, ЩФ, ГГТП,
электролиты, общий и прямой билирубин, АЛТ, АСТ, декстроза, СРБ;
     • цитогенетическое исследование костного мозга;
     • уровень витамина В12 и фолиевой кислоты.
     • сывороточное железо и ферритин;
•     HLA-типирование пациентов и сибсов;
•     определение группы крови с определением фенотипа.
•     ИФА на маркеры вирусных гепатитов;
•     ИФА на маркеры на ВИЧ;
•     коагулограмма;
•     ОАМ;
•     рентгенография органов грудной клетки в двух проекциях;
 2) Перечень дополнительных диагностических мероприятий:
•    вирусологические исследования – гепатит В и С, вирус Эпштейна-Барр, вирус
     имунодефицита человека, цитомегаловирус, вирус простого герпеса;
•    бактериологические исследования на флору кровь, моча, фекалии, мазки из зева, носа,
     глаз;
•    исследование гемосидерина в моче при выявлении дефицита GPI-якорных протеинов;


                                           17
        •   иммунофенотипирование лейкоцитов периферической крови с определением уровня
            экспрессии ПНГ-ассоциированных маркеров;
        •   тест ломкости хромосом для исключения анемии Фанкони;
        •   проведение пробы на гиперчувствительность лимфоцитов периферической крови с
            диэпоксибутаном;
        •   FISH (исключение 5q- и 7-); анализ мутации генов DKC1, TERC, TERT для исключения
            врожденного   дискератоза      при   клинических   признаках/потере   ответа  на
            иммуносупрессивную терапию. Определение кариотипа.
        •    исследование кислотно-основного       состояния – для определения
        метаболических и респираторных нарушений;
           • проба на галактоманнан.
        •    исследование крови на прокальцитонин;
        •    микробиологическое исследование крови с определением чувствительности        к
             антибиотикам;
        •   исследование гормонов щитовидной железы;
        •   ПЦР/ИФА на вирусные инфекции (вирусные гепатиты, цитомегаловирус, вирус простого
            герпеса, вирус Эпштейна-Барр, вирус Varicella/Zoster);
        •   Иммуногистохимическое исследование биоптата (гребень подвздошной кости);
        •   квантифероновый тест.

        3.ДИФФЕРЕНЦИАЛЬНЫЙ ДИАГНОЗ
                                                                                  Таблица 2

      Диагноз          Обоснование для          Обследования       Критерии исключения диагноза
                      дифференциально й
                         диагностики

Острый               анемический,           Исследование           Особенности трепанобиоптата и
лимфобластный/миел   геморрагический        миелограммы        и   костного    мозга:   глубокая
областный лейкоз     синдромы, симптомы     трепанобиопсия         панцитопения         (анемия,
                     интоксикации           костного мозга         лейкопения, тромбоцитопения).
                                                                   Резкое сокращение всех трех
                                                                   ростков        кроветворения,
                                                                   жировое         перерождение
                                                                   костного мозга, отсутствие
                                                                   бластов.




                                                18
 Мегалобластная анемия   снижается количестви Исследование             При      АА     не    бывает
                         эритроцитов           периферической и            гиперхромной      анемии с
                         гемоглобина,          венозной   крови,        макроцитозом эритроцитов;
                         наблюдаются         и исследование            Нет      гиперсегментированных
                         лейкопения            миелограммы                               нейтрофилов в
                         тромбоцитопения.                               периферической крови и
                         Кроме того, при обои                           костном мозге;
                         типах анемий може                              особенности       миелограммы
                         развиваться
                                                                        (наличие редукции красного
                         гемолитический
                                                                        кроветворного ростка, а не
                         синдром.
                                                                        гиперплазия     мегалобластов).
                                                                        Нет     поражения      нервной
                                                                        системы.

 Миелодиспластическ ий анемический,            Исследование            Резкое сокращение всех трех
 синдром               геморрагический         миелограммы             ростков кроветворения, жировое
                       синромы, симптомы                               перерождение костного мозга.
                       интоксикации.                                   Не характерен
                                                                       дизэритропоэтический
                                                                       эритропоэз.
 Болезнь                анемический,                    Исследование При АА нет гемосидеринурии и
 Маркиафавы-Микели      геморрагический         периферической      и гемоглобинурии, а также
 (пароксизмальная       синромы, симптомы         венозной    крови, высокого уровеня свободного
ночная гемоглобинурия) интоксикации.     При  миелограммы,             гемоглобина в плазме. Не
                       обоих типах анемий общего            анализа    характерны тромбозы
                       может      развиваться мочи                     периферических
                       гемолитический                                сосудов конечностей, почек
                       синдром.                                       идругих локализаций. Не
                                                                      характерен ретикулоцитоз.
                                                                      Пробы Хема и Гартмана
                                                                      отрицательные. В миелограмме
                                                                      резкое сокращение всех трех
                                                                      ростков кроветворения, жировое
                                                                      перерождение костного мозга.
Парциальная              Анемический синром,   Исследование            Наличие геморрагического
красноклеточная                симптомы        периферической     и    синдрома. В миелограмме
гипопластическая         интоксикации.         венозной    крови,      сокращение всех трех ростков
анемия                                         миелограммы,            кроветворения, жировое
                                               общего      анализа     перерождение костного мозга.
                                               мочи,                   Отрицательный ПНГклон.
                                               имунофенотипирова
                                               ние    периферической
                                               крови на ПНГ клон.




                                                    19
Агранулоцитоз           анемический,           Анамнез.                Острое септическое состояние с
                        геморрагический        Исследование            гектической лихорадкой бывает
                        синромы, симптомы      периферической     и    редко. Количество эритроцитов
                        интоксикации           венозной    крови,      и содержание гемоглобина в
                                               миелограммы.            периферической крови резко
                                                                       снижены с начала заболевания.
                                                                       Тромбоциты резко снижены с
                                                                       начала            заболевания.
                                                                       Лейкопения, полное или почти
                                                                       полное              отсутствие
                                                                       гранулоцитов. В миелограмме
                                                                       резкое сокращение всех трех
                                                                       ростков         кроветворения,
                                                                       жировое          перерождение
                                                                       костного мозга.
Системные              Панцитопения,           Анамнез.                В    миелограмме     и    при
заболеваниях           симптомы                Исследование            трепанобиопсии         резкое
соединительной ткани   интоксикации.           периферической     и    сокращение всех трех ростков
(системной красной                             венозной    крови,      кроветворения,       жировое
       волчанке,                               миелограммы.            перерождение костного мозга.
ревматоидном артрите и
др.)

Хронический гепатит и   анемический,          Анамнез. Исследование    Не характерны значительные
цирроз печени           геморрагический       периферической и         нарушения          показателей
                        синромы, симптомы     венозной крови,          функционального      состояния
                        интоксикации          миелограммы, ИФА и       печени, увеличение печени и
                                              ПЦР на вирус гепатитов   селезенки.        Особенности
                                              Ви                       трепанобиоптата и костного
                                              С                        мозга: глубокая панцитопения
                                                                       (анемия,           лейкопения,
                                                                       тромбоцитопения).       Резкое
                                                                       сокращение всех трех ростков
                                                                       кроветворения,        жировое
                                                                       перерождение костного мозга.
Эндокринные             анемический, синромы, Анамнез. Исследование Нет     клиники     гипотиреоза.
заболевания, при        симптомы              периферической и       Особенности трепанобиоптата и
гипопитуитаризме,       интоксикации.         венозной крови,        костного    мозга:     глубокая
гипотиреозе.                                  миелограммы,           панцитопения           (анемия,
                                              трепанобиопсии, Анализ лейкопения, тромбоцитопения).
                                              на гормоны щитовидной Резкое сокращение всех трех
                                              железы.                ростков кроветворения, жировое
                                                                     перерождение костного мозга.




                                                    20
Синдром                 Синдром                  Анамнез. Исследование Нехарактерна спленомегалия.
Гиперспленизма причины панцитопении,             периферической и       Резкое сокращение всех трех
которого разнообразны симптомы                   венозной крови,        ростков кроветворения, жировое
(инфекции, паразитарные интоксикации.            миелограммы,           перерождение костного мозга.
болезни, болезнь Гоше,                           трепанобиопсии, кровь
болезнь                                          на сухую каплю. ИФА на
Нимана-Пика)                                     гельминты.УЗИ органов
                                                 брюшной полости.
                                                 Исследование кала.




Анемия Фанкони           анемический,             Анамнез. Исследование Не характерна пигментация
                         геморрагический          периферической и       кожи, врожденных аномалии
                         синромы, симптомы        венозной крови,        костной системы, внутренних
                         интоксикации             миелограммы,           органов.
                                                  цитогенетический       Отрицательный анализ с
                                                  анализ. Анализ на      диэпоксибутаном.
                                                  гормоны.
                                                  Проведение пробы на
                                                  гиперчувствительно сть
                                                  лимфоцитов
                                                  периферической крови с
                                                  диэпоксибутаном.




Анемии             при анемический,               Исследование              Отсутствие     специфических
злокачественных        геморрагический            миелограммы               раковых клеток и резкое
заболеваниях           синромы, симптомы                                    сокращение всех трех ростков
                       интоксикации                                         кроветворения.

         4. ЛЕЧЕНИЕ ПРИОБРЕТЕННАЯ АПЛАСТИЧЕСКАЯ АНЕМИЯ

         Тактика лечения:
         Основным видом тактики лечения при АА заключается применение иммуносупрессивной
         терапии, а также проведение ТГСК при тяжелой степени АА.
         5.1. Немедикаментозное лечение:
         Режим: общеохранительный. [https://www.jacionline.org/article/S0091-6749%2817%2930153-7/fulltext].
         NB! запрет на взятие анализов крови из пальца и внутримышечные инъекции;
         Диета: стол №11, №15.
         NB! нейтропеническим пациентам не рекомендуется соблюдать определенную диету (УД-В). В
         настоящее время данных, которые подтверждают эффективность так называемой
         «нейтропенической диеты» нет [24-26].

                                                       21
    5.2. Медикаментозное лечение:
           Терапевтическая стратификация проводится на основании наличия в семье
    HLAсовместимого донора,        соответственно        HLA-типирование выполняется всем
    пациентам, имеющим сиблингов, сразу после установления диагноза АА [5]. При отсутствии
    HLA-совместимого донора всем пациентам, независимо от тяжести заболевания, показано
    проведение комбинированной иммуносупрессивной терапии антитимоцитарным глобулином*
    (УД-А) и циклоспорином А (УД-А). [https://www.jacionline.org/article/S0091-6749%2817%2930153-
    7/fulltext].

    Общий план иммуносупрессивной терапии [5]:



                                           Циклоспорин А



                               Метилпреднизолон          ***



                              Антитимоцитарный глобулин         *




             1   2   3   4   5 6   7   8    9   10 11 12 13 14 15 дни

    •    антитимоцитарный глобулин лошадиный* – вводится в течение 4-х дней по 40 мг/кг на
         введение (курсовая доза 160 мг/кг) (УД-А);
         кроличий АТГ* в дозе 3,5 мг/кг/сут в течение 5 дней в сочетании с ЦСА может быть
    использован в качестве первой линии терапии только при отсутствии лошадиного и является
    основным препаратом второй линии лечения (УД-А). Лошадиный АТГ* или кроличий АТГ
    вводится в условиях стационара, желательно одноместной палаты внутривенно капельно на
    1000-1500 мл раствора хлорида натрия 0,9% в течение 12 часов пять последовательных дней;
    •    циклоспорин А назначается в стартовой дозе 4-5 мг/кг внутрь на 2 приема на следующий
         день после окончания курса антитимоцитарного глобулина*, в остальных случаях
         применение данного препарата смотрите (УД-А) [2,5]. Целевой уровень препарата от 200
         до 400 нг/мл. Пролонгирование терапии циклопорином с 6 месяцев до двух лет не
         предупреждает рецидив заболевания, но пролонгирует ремиссию [22].
•   метилпреднизолон в дозе 1 мг/кг сут в/в или внутрь, разделенной на 3 приема назначается с 1
    до 14 дня от начала введения антитимоцитарного глобулина*. Первое введение
    метилпреднизолона начинается за 1 час до начала инфузии антитимоцитарного глобулина*. В
    случае развития признаков сывороточной болезни доза метилпреднизолона может повышаться
    до 2 мг/кг в сутки, но в целом, подобное повышение не рекомендуется, поскольку сывороточная
    болезнь чаще всего является самоограниченным синдромом, длящимся в среднем 4-7 дней (УД
    D), [5].
    •    гранулоцитарный колониестимулирующий фактор – показан при наличии клинически
         или микробиологически доказанной инфекции (УД В), [5]. Разовая доза гранулоцитарного

                                                    22
     колониестимулирующего фактора составляет 5 мкг/кг подкожно. Препарат вводится
     ежедневно до достижения уровня гранулоцитов выше 5х109/л, переходят на введение
     через день, при сохранении адекватного гранулоцитарного ответа.
Трансфузионная терапия [2, 5]. [https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/16846453/].
NB! Все клеточные компоненты крови – эритроцитная масса, тромбоконцентрат,
гранулоцитарная взвесь, должны быть облучены в дозе 25 Грей.
 Эритроцитарная масса/взвесь (УД-D): [https://www.efsa.europa.eu/en/efsajournal/pub/2603].
Показания:
•   при хронических анемиях, симптомная анемия (проявляющаяся тахикардией,
одышкой, стенокардией, синкопе, denovo депрессией или элевацией ST);
     • уровень гемоглобина менее 30 г/л.
NB! Трансфузии эритроцитной массы больным апластической анемией                    должны
осуществляться при динамическом контроле за показателями обмена железа.

Концентрат тромбоцитов (УД- D): Показание:
[https://www.efsa.europa.eu/en/efsajournal/pub/2603].
•      при снижении уровня тромбоцитов менее 10 х109/л
NB! Проводится трансфузия аферезных тромбоцитов с целью поддержания их уровня не ниже
30-50 х 109/л в особенности в первые 10 дней курса антитимоцитарного глобулина* незадолго
до начала инфузии последнего.
NB! В дальнейшем тромбовзвесь переливается для поддержания тромбоцитов на
уровне>20х109/л. При наличии          угрожающего        геморрагического синдрома
тромбовзвесь переливается независимо от числа тромбоцитов.

Свежезамороженная плазма (УД-D): [https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/16846453/].
Показания:
•   кровотечения/перед проведением инвазивных вмешательств;
•   пациенты с МНО ≥2.0 (при нейрохирургических вмешательствах ≥1.5).

Хелаторная терапия с использованием Дефероксамина (после регистрации в РУз)
Деферазирокса (УД-B) [5]:
Показание:      перегрузка организма железом в результате множественных
гемотрансфузий.

Профилактика и лечение инфекций:
Пациенты АА получают профилактику инвазивных микозов по показаниям до повышения
гранулоцитов выше 500/мкл., (УД – B) [5].
Повторный курс АТГ (лошадиного/кроличьего):
[https://www.efsa.europa.eu/en/efsajournal/pub/2603].
Показание:
•      отсутствии частичного гематологического ответа через +100 дней от проведения первого
       курса АТГ [5].
Противопоказания:
•      тяжелые соматические заболевания;

                                             23
    •     сопровождающиеся сердечно-сосудистой, почечной, печеночной, дыхательной
          недостаточностью.
    NB! При отсутствии минимального гематологического ответа через +100 дней от проведения
    первого курса АТГ пациент должен быть направлен на консультацию в центр, в котором
    выполняются аллогенные трансплантации гемопоэтических клеток от неродственного донора
    для консультации и решения вопроса о необходимости и сроках проведения процедуры (УД –
    B) [5].
     Лабораторный       и      инструментальный          мониторинг при проведении
    иммуносупрессивной терапии [5]. [https://www.efsa.europa.eu/en/efsajournal/pub/2603].
    •     клинический анализ крови с подсчетом тромбоцитов;
    •     биохимический анализ крови в первые 4 недели терапии – еженедельно, далее 1 раз в 2-4
          недели;
    •     мониторинг концентрации циклоспорина А проводится не реже одного раза в 24 недели;
    •     исследование костного мозга выполняется при отсутствии гематологического ответа в
          течение 12 месяцев от проведения первого курса антитимоцитарного глобулина*, при
          утрате достигнутого гематологического ответа и при появлении лейкемических клеток в
          гемограмме;
    •     инструментальные исследования           проводятся при наличии
            клинических показаний.

    Другие виды, оказываемые на стационарном уровне:
    Трансплантация гемопоэтических клеток (УД – В) [5, 27-30]. Методика проведения
    смотрите приложение №1. [https://www.efsa.europa.eu/en/efsajournal/pub/2603].
    Показание:
          тяжёлая и сверхтяжёлая форма апластической анемии. ТГСК от совместимого
    родственного, совместимого неродственного или гаплоидентичного доноров также может
    быть использована в качестве второй терапии у пациентов в возрасте до 18 лет не ответивших
    на ATG+CsA в течение 3-6 месяцев.
    Противопоказание:
    •   тяжелые соматические заболевания, сопровождающиеся сердечно-сосудистой, почечной,
        печеночной, дыхательной недостаточностью.

    Принципы лечения инфекций у реципиентов трансплантации гемопоэтических клеток:
    •    при развитии лихорадки неясной этиологии назначается стандартная антибактериальная
         терапия, базирующаяся на β-лактамном антибиотике с выраженной активностью против
         Грам (-) бактерий, в т.ч. синегнойной палочки: цефепим, или пиперациллин/тазобактам
         (УД – В) [5-10];
•   при «неосложненной» лихорадке неясной этиологии (хорошее самочувствие, нормотензия,
    отсутствие органной дисфункции, отсутствие тахикардии при нормализации температуры под
    влиянием антипиретиков или несоответствие температуры и частоты сердечных сокращений)
    возможна монотерапия β-лактамом (УД – В) [5-10];
•   при наличии ознобов, плохого самочувствия, некротического поражения полости рта,
    выраженной тахикардии, любой органной дисфункции или гипотензии назначается


                                                24
    комбинированная антибактериальная терапия либо двумя (β-лактам + ванкомицин) либо тремя
    препаратами (β-лактам + амикацин + ванкомицин) (УД – В) [5-10];
    •    при идентификации возбудителя коррекция антимикробной терапии в
    зависимости от чувствительности;
•   при сохранении лихорадки в течение 72-96 часов производится смена беталактама и
    назначается эмпирическая антигрибковая терапия эхинокандином (УД – С) [5];
    •    при наличии респираторной симптоматики (кашель, одышка, боли в груди) проводится
         КТ грудной клетки и при наличии любых очаговых изменений – назначение лечения,
         направленного на Aspergillus (вориконазол или вориконазол в сочетании с антимикотиком
         другого ряда) (УД – В) [5-10];
    Лабораторный мониторинг у реципиентов трансплантации гемопоэтических клеток:
    •    клинический анализ крови с подсчетом тромбоцитов:
    −        до приживления трансплантата – ежедневно;
    −         в дальнейшем - в зависимости от динамики гемограммы.
    •    биохимический анализ крови с обязательным определением К+, мочевины, креатинина,
         билирубина, АлАТ, АсАТ: до приживления трансплантата - ежедневно, после
         приживления в течение 2-4 недель — два раза в неделю, далее 1 раз в неделю.
         Профилактика отторжения трансплантата и болезни «трансплантат-противхозяина» (УД
         В) [5-10]:
    − циклоспорин А 3 мг/кг в сутки со дня -1 постоянной внутривенной инфузией или по 1,5 мг/кг
    х 2 раза в сутки инфузией длительностью 3 часа. После приживления трансплантата и
    возможности полноценного приема препарат переводится на прием через рот. Длительность
    приема полной дозы CsA при отсутствии РТПХ — 12 месяцев после ТКМ, после чего препарат
    отменяется по 10% в неделю;
    − метотрексат 10 мг/м2 внутривенно дни +1, +3 и +6;
    − вместо метотрексата возможно использование микофенолата в дозе 25 мг/кг в сутки или
    микофенолата мофетила в дозе 30 мг/кг сут на 2 приема со дня +1 до дня +60.
    Профилактика инфекций (УД В) [5-10]: 
    профилактика грибковых инфекций:
    − флуконазол 5-8 мг/кг на два приема внутрь/в/в или позаконазол в суспензии 15 мг/кг сут
    внутрь на три приема до стойкого восстановления гранулоцитов выше 0,5х109/л. При развитии
    болезни «трансплантат-против-хозяина» противогрибковая профилактика проводится до
    окончания приема глюкокортикоидов.
    •    профилактика пневмоцистной пневмонии:
    − триметоприм/сульфометоксазол 20 мг/кг по сульфометоксазолу 3 дня подряд в неделю до
    трансплантации (дни – 10,9,8 и 3, 2,-1) и со дня +21. Проводится в течение всего проведения
    иммуносупрессивной терапии, прекращается через месяц после окончания медикаментозной
    иммуносупрессии.
    •    профилактика поражений, вызываемых вирусом простого герпеса и вирусом VZV:
    − ацикловир 250 мг/м каждые 8 часов в/в со дня (0) или ранее при возникновении стоматита;
    проводится до появления возможности приема внутрь, далее 1500 мг/м в сутки до 100 дней
    после трансплантации, далее - по показаниям.
    Альтернатива: валацикловир по 20 мг/кг х 2 раза в день внутрь.
    •    мониторинг и профилактика ЦМВ-инфекции [5].


                                                25
Кондиционирование: [https://www.efsa.europa.eu/en/efsajournal/pub/2603].
Подготовка больного с помощью цитостатической и лучевой терапии к инфузии
аутологичных/аллогенных гемопоэтических стволовых клеток.
Рекомендуется один из двух режимов, основанных на сочетании циклофосфамида и
антитимоцитарного глобулина* (АТГ) (УД В) [5-10];
Критерии ответа на терапию.
Все виды гематологического ответа предполагают независимость от трансфузий эритроцитной
массы и тромбовзвеси.
Полный гематологический ответ: достижение всех трех показателей:
Нв > 110 г/л, гранулоциты >1500/мкл и тромбоциты >150000/мкл.
Частичный гематологический ответ:
Нв > 90-110 г/л, гранулоциты на 500/мкл выше, чем на момент диагностики и тромбоциты
>30000/мкл.


Перечень основных лекарственных средств (имеющих 100 % вероятность применения)

                                                                                 Таблица 3

Фармакотерапевтическая     МНН лекарственного      Способ             Уровень
группа                     средства                применения         доказательности
L01AA01                    Циклофосфан             Порошок для        А
Противоопухолевое          Cyclophosphamide        приготовления      https://www.cochrane.or
средство                                           раствора для       g/ru/CD005436/INFEC
                                                   инъекций 200       TN_dopolnitelnoe-
                                                   мг, 500 мг N1      peroralnoe-vvedenie-
                                                   (флаконы)          cinka-dlya-lecheniya-
                                                                      diarei-u-detey
L04AA03                    антитимоцитарный        Концентрат для     А
Иммунодепрессивные         глобулин лошадиный      приготовления р-   https://www.pediatr-
средства                                           ра для инфузий     russia.ru/information/kli
                                                   50мг/1мл амп.      n-rek/proekty-
                                                   5шт                klinicheskikh-
                                                                      rekomendatsiy/%D0%A
                                                                      6%D0%B5%D0%BB%
                                                                      D0%B8%D0%B0%D0
                                                                      %BA%D0%B8%D1%8
                                                                      F%20%D0%9A%D0%
                                                                      A0_%D0%BD%D0%B
                                                                      0%20%D1%81%D0%B
                                                                      0%D0%B9%D1%82_22
                                                                      .07.2021.pdf
L04AA04                    антитимоцитарный        Концентрат для     А
Иммунодепрессивные         глобулин кроличий       приготовления р-   https://www.jacionline.or
средства                                           ра для инфузий     g/article/S0091-
                                                   20мг/1мл фл.       6749%2817%2930153-
                                                   10шт               7/fulltext
Н02АВ06                    Преднизолон             от 500 мг/день в В
Глюкокортекостероид                                младенчестве и

                                          26
                                                    детском            https://www.jacionline.or
                                                    возрасте до        g/article/S0091-
                                                    1000 мг/день в     6749%2817%2930153-
                                                    подростковом       7/fulltext
                                                    возрасте
J02AC03                     Вориканазол             2 шт. - упаковки   В
Противогрибковый                                    ячейковые          https://www.vidal.ru/dru
                                                    контурные
препарат                                            (алюминий/ПВХ)
                                                                       gs/atc/j02ac03
                                                    (1) - пачки
                                                    картонные.
J02AA01                     амфотерицин липидный для в/в введения В
Противогрибковый            комплекс             50 мг            https://www.vidal.ru/dru
препарат                                                          gs/atc/j02aa01
J02AХ05                     микафунгин              флаконы по 100     В
Противогрибковый                                    мг                 https://www.vidal.ru/dru
препарат                                                               gs/atc/j02ax05
J02AС01                     флуконазол              раствор для в/в    В
Противогрибковый                                    инъекций, 50 мл,   https://www.vidal.ru/dru
препарат                                            2 мг/мл;           gs/atc/j02ac01
                                                    капсулы 150 мг
J02AХ04                     каспофунгин             лиофилизат для     В
Противогрибковый                                    приготовления      https://www.vidal.ru/dru
препарат                                            раствора в/в 50    gs/atc/j02ax04
                                                    мг
J02AС03                     итраконазол             капсулы 100 мг     В
Противогрибковый                                                       https://www.vidal.ru/dru
препарат                                                               gs/atc/j02ac02
J01FA10                     азитромицин             таблетка/капсула В
Антибиотик группы                                   , 500 мг, порошок https://www.vidal.ru/dru
макролидов - азалид                                 лиофилизирован gs/atc/j01fa10
                                                    ный для
                                                    приготовления
                                                    раствора для
                                                    внутривенных
                                                    инфузий, 500 мг;
J01DH02                     меропенем               флаконы по 1       В
Антибиотик группы                                   грамму             https://www.vidal.ru/dru
карбапенемов                                                           gs/atc/j01dh02

J01CR05                     пиперациллин/тазобакт   порошок для        В
                            ам                      приготовления      https://www.vidal.ru/dru
Антибиотик группы                                   инъекционного      gs/atc/j01cr05
пенициллинов широкого                               р-ра для
спектра действия с                                  внутривеного
ингибитором бета-лактамаз                           введения 4,5 гр




                                          27
J01DE01                      цефепим                флаконы по 1        В
Цефалоспорин IV                                     грамму              https://www.vidal.ru/dru
поколения                                                               gs/atc/j01de01


J01XX08                      линезолид              контейнеры с     В
Антибиотик группы                                   раствором по 600 https://www.vidal.ru/dru
оксазолидинонов                                     мг               gs/atc/j01xx08

J01DD02                      цефтазидим             порошок для      В
Цефалоспорины третьего                              приготовления    https://www.vidal.ru/dru
поколения                                           инъекционного    gs/atc/j01dd02
                                                    р-ра для
                                                    внутривеного
                                                    введения 1000 мг
J01GB06                      амикацин               инъекционный р- В
Другие аминогликозиды                               р 500 мг/2 мл,   https://www.vidal.ru/dru
                                                    для внутривеного gs/atc/j01cr02
                                                    введения
J01DD04                      цефтриаксон            порошок             В
Цефалоспорины третьего                              лиофилизирован      https://www.vidal.ru/dru
поколения                                           ный для             gs/atc/j01dd04
                                                    приготовления
                                                    инъекционного
                                                    р-ра для
                                                    в/венного
                                                    введения 250 мг
J01DH51                      имипенем, циластатин   порошок для         В
Карбапенемы                                         приготовления       https://www.vidal.ru/dru
                                                    раствора для        gs/atc/j01dh51
                                                    внутривеных
                                                    инфузий 500 мг
J01XA01                      ванкомицин             порошок для         В
Антибиотики гликопептидной                          приготовления       https://www.vidal.ru/dru
структуры                                           инъекционного       gs/atc/j01xa01
                                                    р-ра для
                                                    внутривенного
                                                    введения 500 мг
J01DE01                      цефепим                порошок для         В
Цефалоспорины четвертого                            приготовления       https://www.vidal.ru/dru
поколения                                           инъекционного       gs/atc/j01de01
                                                    р-ра 1000 мг, для
                                                    внутривеного
                                                    введения
J01MA02                      ципрофлоксацин         для             С
Фторхинолоны                                        внутривенного   https://www.vidal.ru/dru
                                                    введения        gs/atc/j01ma02
                                                    инъекционный р-
                                                    р 100 мг/10 мл


                                           28
J01GB07                  нетилмицин (полсе      раствор для      В
Другие аминогликозиды    регистрации в РК)      инъекций 50 мг,2 https://www.vidal.ru/dru
                                                мл для           gs/atcl/j#J01GB
                                                внутривеного
                                                введения
J01CR02                 Амоксициллин +          таблетка,          А
Комбинации пенициллинов клавулановая кислота    покрытая           https://www.vidal.ru/dru
                                                пленочной          gs/atc/j01cr02
                                                оболочкой, 500
                                                мг/125 мг,
                                                Порошок для
                                                приготовления
                                                суспензии для
                                                приема внутрь
                                                135мг/5мл,
                                                порошок для
                                                приготовления
                                                раствора для
                                                внутривенного и
                                                внутримышечног
                                                о введения 600
                                                мг
J01DD62                  цефоперазон +          порошок для        С
Цефалоспорины третьего   сульбактам (после      приготовления      https://www.vidal.ru/dru
поколения                регистрации в РК)      раствора 2000 мг   gs/atc/j01dd62
                                                для в/ведения
J01CR03                  тикарциллина           3,2 гр           В
Комбинации пенициллинов, натриевая соль +       лиофилизирован https://www.lsgeotar.ru/
включая ингибиторы бета- клавулановая кислота   ный порошок для pharma_mnn/2702.html
лактамаз                                        приготовления р-
                                                ра для в/в
                                                инфузий. 3г
                                                тикарцина/200мг
                                                клавулановая
                                                кислота
J01GB03                  гентамицин             раствор для в/в    В
Другие аминогликозиды                           введений 80 мг     https://www.vidal.ru/dru
                                                                   gs/atc/j01gb03
J01XD01                  метронидазол           таблетка, 250 мг, В
Производные имидазола                           раствор для       https://www.vidal.ru/dru
                                                инфузий 0,5% 100 gs/atc/j01xd01
                                                мл, гель
                                                стоматологическ
                                                ий 20г
J01MA12                  левофлоксацин          раствор для        С
Фторхинолоны                                    инфузий 500        https://www.vidal.ru/dru
                                                мг/100 мл,         gs/atc/j01ma12
                                                таблетка 500 мг
J01MA14                  моксифлоксацин         таблетка 400 мг,   В
Фторхинолоны                                    раствор для

                                         29
                                                    инфузий 400        https://www.vidal.ru/dru
                                                    мг/250 мл          gs/atc/j01ma14
J01MA01                    офлоксацин               таблетка 400 мг,   С
Фторхинолоны                                        раствор для        https://www.vidal.ru/dru
                                                    инфузий 200        gs/atc/j01ma01
                                                    мг/100 мл
J01DH03                    эртапенем                лиофилизат, для В
Карбопенем                                          приготовления   https://www.vidal.ru/dru
                                                    раствора для    gs/atc/j01dh03
                                                    внутривенных и
                                                    внутримышечных
                                                    инъекций 1 г
J05AB01                    ацикловир                крем для         В
Нуклеозиды и нуклеотиды,                            наружного        https://www.vidal.ru/dru
кроме ингибиторов                                   применения, 5% - gs/atc/j05ab01
обратной транскриптазы                              5,0, таблетка -
                                                    200 мг, порошок
                                                    для
                                                    приготовления
                                                    раствора для
                                                    инфузий, 250 мг
J05AB14                    валганцикловир           таблетка, 450 мг   С
Нуклеозиды и нуклеотиды,                                               https://www.vidal.ru/dru
кроме ингибиторов                                                      gs/atc/j05ab14
обратной транскриптазы

J05AB06                    ганцикловир              лиофилизат для     С
Нуклеозиды и нуклеотиды,                            приготовления      https://www.vidal.ru/dru
кроме ингибиторов                                   раствора для       gs/atc/j05ab06
обратной транскриптазы                              инфузий 500 мг;


J01EE01                    сульфаметоксазол/        концентрат для     В
Комбинированные            триметоприм              приготовления      https://www.vidal.ru/dru
препараты                                           раствора для       gs/atc/j01ee01
сульфаниламидов и                                   инфузий
триметоприма, включая                               (80мг+16мг)/мл,
производные                                         5 мл, таблетка
                                                    240 и 480 мг

Иммунобиологическое        иммуноглобулин           для в/в введения А
лекарственное средство.    человеческий Ig G        10% 2 гр/20 мл;  https://www.vidal.ru/dru
                                                    для в/в введения gs/molecule/1955
                                                    10% 5 гр/50 мл
J06BA01                    иммуноглобулин человека раствор для      А
Иммуноглобулин             нормальный              внутривенного    https://www.vidal.ru/dru
нормальный человеческий                            введения 10 мл, gs/atc/j06ba01
                                                   50 мл или 100 мл
L03AA02                    Филграстим,              флаконы по 6 мг    А
Колониестимулирующие       ленограстим.             (6000 мкг),        ttps://www.vidal.ru/drug
факторы                                             флаконы по 150     s/atc/l03aa02
                                           30
                                                  мкг, флаконы по
                                                  300 мкг


                            дефероксамин (после   флакон 500мг      С
                          регистрации в РК)
                          деферазирокс            таблетки       В
                                                  диспергируемые
                                                  250 мг
                          ондансетрон             раствор для       В
                                                  инъекций 8
                                                  мг/4мл
B05AA01                   альбумин                раствор для      В
Кровезаменители и                                 инфузий 10%, 100 https://www.vidal.ru/dru
препараты плазмы крови                            мл; раствор для  gs/atc/b05aa01
                                                  инфузий 20% 100
                                                  мл
V07AB                     вода для инъекций       раствор для       В
Другие нелечебные                                 инъекций 5мл      https://www.vidal.ru/dru
средства                                                            gs/atc/v07ab

B05BA03                   декстроза               раствор для        В
Растворы для                                      инфузий 5% - 250 https://www.vidal.ru/dr
парентерального питания                           мл, 5% - 500мл;    ugs/atc/b05ba03
                                                  40% - 10 мл, 40% -
                                                  20 мл
B05XA01                   калия хлорид            раствор для       В
Растворы электролитов                             внутривенного     https://www.vidal.ru/dru
                                                  введения 40       gs/atc/b05xa01
                                                  мг/мл, 10мл
A12AA03                   кальция глюконат        раствор для       В
Препараты кальция                                 инъекций 10%, 5   https://www.vidal.ru/dru
                                                  мл                gs/atc/a12aa03
B05XA07                   кальция хлорид          раствор для       В
Растворы электролитов                             инъекций 10%      https://www.vidal.ru/dru
                                                  5мл               gs/atc/b05xa07
B05XA05                   магния сульфат          раствор для       В
Растворы электролитов                             инъекций 25% 5    https://www.vidal.ru/dru
                                                  мл                gs/atc/b05xa05
B05BC01                   маннитол                раствор для       В
Растворы с                                        инъекций 15%-     https://www.vidal.ru/dru
осмодиуретическим                                 200,0             gs/atc/b05bc01
действием
B05BB01                   натрия хлорид           раствор для      В
Растворы, влияющие на                             инфузий 0,9%     https://www.vidal.ru/dru
водно-электролитный                               500мл, раствор   gs/atc/b05bb01
баланс                                            для инфузий 0,9%
                                                  250мл

                                           31
B05CB04                    натрия гидрокарбонат     раствор для        В
Солевые раствор            натрия ацетат            инфузий 400мл      https://www.vidal.ru/drug
                                                                       s/atc/b05cb04
                           L-аланин, L-аргинин,      эмульсия д/инф.: В
                           глицин, L-гистидин,       контейнеры
                           Lизолейцин, L-лейцин, L- трехкамерные 2 л
                           лизина гидрохлорид, L-
                           метионин, Lфенилаланин,
                           Lпролин, L-серин,
                           Lтреонин, L-триптофан, L-
                           тирозин, L-валин,
стандарт —                 нутрикомп                500 мл в           С
сбалансированное                                    контейнерах        https://nutricomp.kz/prod
энтеральное питание без                                                uct/nutrikomp-standart/
пищевых волокон
антиингибиторный           антиингибиторный         лиофилизирован В
коагулянтный               коагулянтный комплекс    ный порошок для https://www.vidal.ru/drug
комплекс (anti-inhibitor                            приготовления    s/molecule/2132
coagulant complex)                                  инъекционного
                                                    раствора, 500 МЕ


B01AB01                   гепарин                   раствор для       В
Гепарин и его производные                           инъекций 5000     https://www.vidal.ru/drug
                                                    МЕ/мл, 5 мл, гель s/atc/b01ab01
                                                    в тубе 100000ЕД
                                                    50 г;
B02BC07                    губка гемостатическая    размер 7*5*1,      В
Местные гемостатики                                 8*3                https://www.vidal.ru/drug
                                                                       s/atc/b02bc07
B01AB06                   надропарин                раствор для        В
Гепарин и его производные                           инъекций в         https://www.vidal.ru/drug
                                                    предварительно     s/atc/b01ab06
                                                    наполненных
                                                    шприцах, 2850
                                                    МЕ анти-Ха/0,3
                                                    мл, 5700 МЕ
                                                    анти-Ха/0,6 мл
B01AB05                   эноксапарин               раствор для        В
Гепарин и его производные                           инъекций в         https://www.vidal.ru/drug
                                                    шприцах 4000       s/atc/b01ab05
                                                    анти-Ха МЕ/0,4
                                                    мл, 8000 анти-Ха
                                                    МЕ/0,8 мл.
0070 Фибринолитики         урокиназа                лиофилизат для     В
                                                    приготовления      https://www.rlsnet.ru/pha
                                                    раствора для       rm-groups/fibrinolitiki-44
                                                    инфузий 10000
                                                    МЕ/1 флакон

                                           32
C07AB03                  атенолол             таблетка 25 мг     В
Селективные бета-                                                https://www.vidal.ru/drug
адреноблокаторы                                                  s/atc/c07ab03
C01BD01                  амиодарон            раствор для        В
Антиаритмические                              инъекций, 150      https://www.vidal.ru/drug
препараты III класса                          мг/3 мл            s/atc/c01bd01
 M03AC04                 атракурий безилат    раствор для        В
Другие четвертичные                           инъекций, 25       https://www.vidal.ru/drug
аммониевые соединения                         мг/2,5мл           s/atc/m03ac04
 A03BA01                 атропин              раствор для        В
Алкалоиды белладонны,                         инъекций, 1 мг/    https://www.vidal.ru/drug
третичные амины                               мл                 s/atc/a03ba01
0100                     диазепам             раствор для        В
Противоэпилептические                         внутримышечног     https://www.rlsnet.ru/pha
средства                                      ои                 rm-groups/anksiolitiki-109
                                              внутривенного
                                              применения 5
                                              мг/мл 2мл
C01CA07                  добутамин (после     раствор для        В
Адренергические и        регистрации в РК)    инъекций 250       https://www.vidal.ru/drug
дофаминергические                             мг/50,0 мл         s/atc/c01ca07
средства
C01CA04                  допамин              раствор/концент    https://www.vidal.ru/drug
Адренергические и                             рат для            s/atc/c01ca07
дофаминергические                             приготовления
средства                                      раствора для
                                              инъекций 4%, 5
                                              мл
N01AX03                  кетамин              раствор для        В
Другие препараты для                          инъекций 500       https://www.vidal.ru/drug
общей анестезии                               мг/10 мл           s/atc/n02aa01
N02AA01                  морфин               раствор для        В
Природные алкалоиды опия                      инъекций 1% 1      https://www.vidal.ru/drug
                                              мл                 s/atc/n02aa01
C01CA03                  норэпинефрин         раствор для        В
Адренергические и                             инъекций 20        https://www.vidal.ru/drug
дофаминеогическте                             мг/мл 4,0          s/atc/c01ca03
средства
M03AC09                  рокурония бромид     раствор для        В
Другие четвертичные                           внутривенного      https://www.vidal.ru/drug
аммониевые соединения                         введения           s/atc/m03ac09
                                              10мг/мл, 5 мл
N01AF03                  тиопентал натрий     порошок для        В
Барбитураты                                   приготовления      https://www.vidal.ru/drug
                                              раствора для в/в   s/atc/n01af03
                                              введения 500 мг
S01FB01                  фенилэфрин           раствор для     В
Симпатомиметики, кроме                        инъекций 1% 1мл
                                         33
противоглаукомных                                          https://www.vidal.ru/drug
препаратов                                                 s/atc/s01fb01
N03AA02              фенобарбитал        таблетка 100 мг   В
Барбитураты и их                                           https://www.vidal.ru/drug
производные                                                s/atc/n03aa02
C01CA24              эпинефрин           раствор для       В
Адренергические и                        инъекций 0,18 %   https://www.vidal.ru/drug
дофаминенргические                       1 мл              s/atc/c01ca24
средства
L01BB05              флударабин          концентрат, 25    В
Противоопухолевые                        мг/мл, 2мл        https://drugs.medelement
препараты.                                                 .com/
Антиметаболиты.
Пуриновые аналоги.




                                    34
5. РЕАБИЛИТАЦИЯ И ДИСПАНСЕРИЗАЦИЯ

Реабилитация не требуется

Диспансерное наблюдение:

Условия передачи пациента педиатру (гематологу) по месту жительства.
•    пациент передается под наблюдение по месту жительства при наличии полной/частичной
     ремиссии с рекомендациями;
•   частота осмотра пациента один раз в 2-4 недели на первом году, далее – в зависимости от
    клинического состояния и гематологической динамики, но не реже 1 раза в 3 месяца;
Лабораторные исследования:
•    общий клинический анализ крови с обязательным ручным подсчетом лейкоцитарной
     формулы и определением ретикулоцитов проводится 1 раз месяц на первом году
     наблюдения, далее в зависимости от клинического состояния и стабильности
     гематологической картины, но не реже 1 раза в 3 месяца;
•    биохимический анализ крови, включающий все позиции, определяемые при диагностике,
     до окончания поддерживающей терапии проводится 1 раз в месяц во время приема
     циклоспорина А, далее — 1 раз в 3-6 месяцев;
•    пункции костного мозга в плановом порядке не рекомендуются и проводятся только в
     случае появления подозрения на развитие рецидива заболевания/эволюции в
     миелодиспластический синдром/острый миелоидный лейкоз;
•    появление симптомов гемолиза (повышение ретикулоцитоза, билирубина и активности
     ЛДГ) и падение уровня гемоглобина при сохранении гематологического ответа со
     стороны тромбоцитарного и гранулоцитарного ростка указывают на развитие синдрома
     пароксизмальной гемоглобинурии и требуют проведения иммунофенотипирования
     лейкоцитов периферической крови с определением уровня экспрессии ПНГ-
     ассоциированных маркеров.
•    инструментальные исследования – при наличии клинических показаний;
•     косультация узких специалистов – по показаниям;
     Вакцинация:
•    после окончания иммуносупрессивной терапии при полной/частичной ремиссии
     вакцинацию проводить в полном объеме, исключив живые вакцины;
•    снятие пациента с диспансерного учета – реципиенты трансплантации гемопоэтических
     клеток снимаются с диспансерного учета по окончания иммуносупрессивной терапии,
     наличии полной ремиссии, отсутствия сопутствующих заболеваний и осложнений
     трансплантации по истечении 5 лет после проведения трансплантации. Реципиенты
     иммуносупрессивной терапии с диспансерного учета не снимаются никогда;

Социальная и психологическая реабилитация:

Возможность пребывания в организованном коллективе.
•    запрещена в течение года (от момента проведения                   трансплантации    и
     иммуносупрессивной терапии антитимоцитарным глобулином*);

                                            35
•   ограничена эпидемиологической ситуацией (карантин по гриппу и т.д.) и клинико-
    лабораторным статусом пациента (при снижении количества гемоглобина, тромбоцитов)
    в период проведения поддерживающей терапии;
•   физические нагрузки и занятия спортом;
•   исключаются в период проведения интенсивной терапии;
•   ограничены клинико-лабораторным статусом пациента         в   период   проведения
    поддерживающей терапии;
•   после окончания иммуносупрессивной терапии при наличии полной или частичной
    ремиссии ограничены только развившейся в период лечения патологией
    опорнодвигательного аппарата или тяжелыми сопутствующими заболеваниями. При их
    отсутствии - не ограничены.




                                         36
СПИСОК ЛИТЕРАТУРЫ


Список использованной литературы:
1.      Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). SIGN 50: a guideline developer’s
handbook. Edinburgh: SIGN; 2014. (SIGN publication no. 50). [October 2014]. Available from URL:
http://www.sign.ac.uk.
2.      Judith C. W. Marsh, Sarah E. Ball, Jamie Cavenagh, Phil Darbyshireetal. Guidelines for the
diagnosis and management of aplastic Anaemia. British Journal of Haematology. 2009; 147: 43–70.
3.      Dolberg OJ, Levy Y. Idiopathic aplastic anemia: Diagnosis and classification. Autoimmun Rev.
2014 April - May; 13(4-5):569-573.
4.      Schrier S., Mentzer W., Tirnauer J. Aplastic anemia: Pathogenesis; clinical manifestations; and
diagnosis. UpToDate.com, Aug 20, 2014.
5.      Детская гематология. Клинические рекомендации/Под редакцией: А.Г. Румянцева, А.А.
Масчана, Москва. Издательская группа Геотар-Медиа, 2015.
6.      Marsh JC. Hematopoietic growth factors in the pathogenesis and for the treatment of aplastic
anemia. Semin Hematol. 2000 Jan;37(1):81-90. Review.
7.      Bacigalupo A, Brand R, Oneto R, Bruno B, Socie G, Passweg J, Locasciulli A, Van Lint MT,
Tichelli A, McCann S, Marsh J, Ljungman P, Hows J, Marin P, Schrezenmeier H. Treatment of
acquired severe aplastic anemia: bone marrow transplantation compared with immunosuppressive
therapy-The European Group for Blood and Marrow Transplantation experience. Semin Hematol.
2000 Jan;37(1):69-80.
8.      Bacigalupo A, Socie G, Schrezenmeier H, Tichelli A, Locasciulli A, Fuehrer M,
Risitano AM, Dufour C, Passweg JR, Oneto R, Aljurf M, Flynn C, Mialou V, Hamladji RM, Marsh
JC; Aplastic Anemia Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation
(WPSAA-EBMT). Bone marrow versus peripheral blood as the stem cell source for sibling transplants
in acquired aplastic anemia: survival advantage for bone marrow in all age groups. Haematologica.
2012 Aug;97(8):1142-8.
9.      Kamio T, Ito E, Ohara A, Kosaka Y, Tsuchida M, Yagasaki H, Mugishima H, Yabe H,
Morimoto A, Ohga S, Muramatsu H, Hama A, Kaneko T, Nagasawa M, Kikuta A, Osugi Y, Bessho
F, Nakahata T, Tsukimoto I, Kojima S; Japan Childhood Aplastic Anemia Study Group. Relapse of
aplastic anemia in children after immunosuppressive therapy: a report from the Japan Childhood
Aplastic Anemia Study Group. Haematologica. 2011 Jun;96(6):814-9.
10. Konopacki J, Porcher R, Robin M, Bieri S, Cayuela JM, Larghero J, Xhaard A,
Andreoli AL, Dhedin N, Petropoulou A, Rodriguez-Otero P, Ribaud P, Moins-Teisserenc H,
Carmagnat M, Toubert A, Chalandon Y, Socie G, Peffault de Latour R. Long-term follow up after
allogeneic stem cell transplantation in patients with severe aplastic anemia after cyclophosphamide
plus antithymocyte globulin conditioning. Haematologica. 2012 May;97(5):710-6.
11. Marsh J, Schrezenmeier H, Marin P, Ilhan O, Ljungman P, McCann S, Socie G, Tichelli A,
Passweg J, Hows J, Raghavachar A, Locasciulli A, Bacigalupo A. Prospective randomized multicenter
study comparing cyclosporin alone versus the combination of antithymocyte globulin and cyclosporin
for treatment of patients with nonsevere aplastic anemia: a report from the European Blood and
Marrow Transplant (EBMT) Severe Aplastic Anaemia Working Party. Blood. 1999 Apr 1;93(7):2191-
5.


                                                  37
12.     Marsh JC, Kulasekararaj AG. Management of the refractory aplastic anemia patient: what are
the options? Blood. 2013 Sep 19.
13. Peinemann F, Bartel C, Grouven U. First-line allogeneic hematopoietic stem cell 15)
transplantation of HLA-matched sibling donors compared with first-line ciclosporin and/or
antithymocyte or antilymphocyte globulin for acquired severe aplastic anemia. Cochrane Database
Syst Rev. 2013 Jul 23;7
14. Scheinberg P. Aplastic anemia: therapeutic updates in immunosuppression and transplantation.
Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2012;292-300
15. Shereck EB, Deyell RJ, Kurre P. Costs and consequences of immunosuppressive therapy in
children with aplastic anemia. Haematologica. 2011 Jun;96(6):793-5.
16. Socie G, Rosenfeld S, Frickhofen N, Gluckman E, Tichelli A. Late clonal diseases of treated
aplastic anemia. Semin Hematol. 2000 Jan;37(1):91-101.
17. Valdez JM, Scheinberg P, Young NS, Walsh TJ. Infections in patients with aplastic anemia.
Semin Hematol. 2009 Jul;46(3):269-76.
18. Young ME, Potter V, Kulasekararaj AG, Mufti GJ, Marsh JC. Haematopoietic stem cell
transplantation for acquired aplastic anaemia. Curr Opin Hematol. 2013 Nov;20(6):515-520.
19. Технические обновления руководств по Интегрированному ведению болезней детского
возраста (ИВБДВ). Фактические данные и рекомендации для дальнейшей адаптации. – ВОЗ.-
2007.
20. Программа ИВБДВ, согласно приказу, МЗ РК №656 от 19.12.2008 года «О внедрении
метода интегрированного ведения болезней детского возраста и развития детей раннего
возраста в Республике Казахстан».
21. Jonathan A Storey, Rebecca F Connor, Zachary T Lewis, David Hurd, Gregory Pomper, Yi K
Keung, Manisha Grover, James Lovato, Suzy V Torti, Frank M Torti The transplant iron score as a
predictor of stem cell transplant survival J HematolOncol. 2009; 2: 44.
22. Sucak GT, Yegin ZA, Ozkurt ZN, Aki SZ, Yağci M. Iron overload: predictor of adverse
outcome in hematopoietic stem cell transplantation Transplant Proc. 2010 Jun;42(5):1841-8.
23. Scheinberg P, Rios O, Scheinberg P, Weinstein B, Wu CO, Young NS. Prolonged cyclosporine
administration after antithymocyte globulin delays but does not prevent relapse in severe aplastic
anemia Am J Hematol. 2014 Jun;89(6):571-4.
24. Спленэктомия в программной терапии апластической анемии / Е.А.Михайлова,
В.Г.Савченко, Е.Н.Устинова и др. // Терапевт.арх. - 2006. - № 8.
25. Carr SE, Halliday V.Investigating the use of the neutropenic diet: a survey of UK dietitians. J
Hum Nutr Diet. 2014 Aug 28.
26. Boeckh M. Neutropenic diet--good practice or myth?Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Sep;
18(9):1318-9.
27. Trifilio, S., Helenowski, I., Giel, M. et al. Questioning the role of a neutropenic diet following
hematopoetic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2012; 18: 1387–1392.
28. Sun C, Lin X, Huang Y, Song C, Tao Y, Tu S, Fang J, Chen T, Sun C, Wu B1. Fludarabine-
based increased-intensity conditioning regimen for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation
in acquired severe aplastic anemia ZhonghuaXue Ye XueZaZhi. 2014 Mar;35(3):221-4.
29. Peinemann F, Bartel C, Grouven U. First-line allogeneic hematopoietic stem cell
transplantation of HLA-matched sibling donors compared with first-line ciclosporin and/or


                                                 38
antithymocyte or antilymphocyte globulin for acquired severe aplastic anemia Cochrane Database Syst
Rev. 2013 Jul 23;7:CD006407.
30. Peinemann F1, Grouven U, Kröger N, Bartel C, Pittler MH, Lange S. First-line matched related
donor hematopoietic stem cell transplantation compared to immunosuppressive therapy in acquired
severe aplastic anemia. PLoS One. 2011 Apr 25;6(4):e18572.
31. Dufour C, Pillon M, Passweg J, Socié G, Bacigalupo A, Franceschetto G et al. Outcome of
aplastic anemia in adolescence: a survey of the Severe Aplastic Anemia Working Party of the European
Group for Blood and Marrow Transplantation Haematologica. 2014 Oct; 99(10):1574-81.
32. Журнал клиническая онкогематология. 2014г., том7, номер 3., стр 290-295.


                   Приложение 1. Трепанобиопсия костного мозга


1.    Цель проведения процедуры/вмешательства:
получить образец губчатой кости и кроветворной ткани для гистологического исследования.
2. Показания и противопоказания для проведения процедуры/ вмешательства:
      Показания для проведения процедуры/ вмешательства:
•      диагностика и оценка эффекта лечения апластической анемии, дифференциальная
диагностика с гипопластическими формами миелодиспластических синдромов и острых
миелолейкозов (в некоторых случаях).
Противопоказания к процедуре/вмешательству:
•      Абсолютных противопоказаний для выполнения трепанобиопсии костного мозга не
существует. С необходимыми предосторожностями эти манипуляции могут быть выполнены
всем нуждающимся пациентам, в т.ч. и с глубокой тромбоцитопенией или дефицитом факторов
свертывания крови (гемофилии). Относительными противопоказаниями для получения
столбика костной ткани из задневерхней ости подвздошной кости следует считать локальную
инфекцию кожи и подкожной клетчатки, ожог или механическую травму.
3.      Методика проведения процедуры/вмешательства:
 Трепанобиопсия костного мозга выполняется под общей анестезией. Трепанобиопсию
проводят в области задневерхней ости правой и/или левой подвздошных костей (spina iliaca
posterior superior), лежа на животе на низкой кушетке. Трепанобиопсию производят
специальной иглой-троакаром. Игла-троакар состоит из иглы длиной 4 см и внутренним
диаметром 2 мм, щитка, позволяющего установить необходимую глубину прокола, мандрена и
рукоятки. Конец иглы заточен таким образом, что игла при вращении вырезает столбик костной
и костномозговой ткани. Прокол производят в гребешке подвздошной кости на 2—3 см кзади
от передней/задней верхней ости. При проникновении иглы в костную ткань, что узнается по
ощущению фиксации иглы, снимают ручку, вынимают мандрен, вновь надевают ручку и
вращательным движением продвигают иглу вглубь. Тем же вращательным движением иглу
извлекают и мандреном выталкивают из нее на стекло кусочек костной ткани длиной 6—10 мм,
который затем переносят в раствор для фиксации. В дальнейшем полученная проба
обрабатывается по правилам гистологической техники. Из оставшегося на стекле, мандрене и
в игле материала делают мазки, окрашиваемые и изучаемые как стернальный пунктат. По
окончании манипуляции на кожу накладывают асептическую повязку (наклейку). Пациент
должен провести под наблюдением медицинского персонала 2–3 ч, лежа на спине на жесткой
поверхности, при необходимости с пузырем льда в области, где выполнялась трепанобиопсия.
                                                39
Осложнения манипуляции, выполненной технически правильно, исправным инструментом и с
учетом противопоказаний, исключительно редки. [31] 4. Индикаторы эффективности:
   • при правильном выполнении манипуляции с иглой извлекается трепанобиоптат длиной
      3,0–3,5 см.

 5. Методика проведения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток: Источник
стволовых клеток
− источник гемопоэтических клеток для пересадки – костный мозг, оптимальная клеточность
трансплантата >3х106 клеток /кг веса тела реципиента. Костный мозг забирается в антикогулянт
состоящий из ACDA (объемное соотношение к костному мозгу 1:9) и гепарина (финальная
концентрация 10 ЕД/мл).
− при противопоказаниях у донора к забору КМ или риске сбора объема костного мозга,
недостаточного для безопасной пересадки – например, при маловесном доноре и крупном
реципиенте, используются G-CSF мобилизованные гемопоэтические клетки периферической
крови. Требование к трансплантату — количество CD34(+) клеток— 5-10 х 106/кг веса тела
реципиента.
Техника проведения:
       Донора необходимо госпитализировать на день для забора донорского материала
из просветов трубчатых костей. Процесс получения стволовых клеток крови проводится
вместе с остальными клетками красного костного мозга под общей анестезией. Забор
производят из нескольких мест в районе тазовых костей специально предназначенными для
этого шприцами, оборудованными длинными иглами с широким просветом. Время процедуры
занимает не более двух часов. Общее количество полученной массы костного мозга составляет
не более 1 л. Несмотря на довольно значительные объемы, после фильтрования остается не
более 1 % полезного объема суспензии, содержащей гемопоэтические стволовые клетки.
Как правило, физиологические объемы костного мозга восстанавливаются в течение 1-2
месяцев.
 Перед введением биоматериала в течение нескольких дней обязательно проводится
кондиционирование – предварительная лекарственная терапия (противоопухолевыми
препаратами цитостатиками). Процедура пересадки гемопоэтических клеток начинается с
введения в вену суспензии с их содержанием. Они током крови разносятся по организму и
постепенно заполняют костный мозг. День проведения трансплантации обозначают как «день
0».




                                             40

Вложения (2)

Версия на узбекском (кириллица)
Версия на узбекском (латиница)

Информация

Тип:Клинический протокол
Коды МКБ:D61.2 D61.3 D61.8 D61.9
Уровни помощи:Стационарная Специализированная
Возраст:Дети
Специализации:Педиатрия Гематология
Специалисты:Педиатр Гематолог
Версия:v1
Утверждён:27.04.2026